2018年8月10日、アメリカMA州のAlnylam社の遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療薬Onpattroが、アメリカ食品医薬品局（FDA）によって、RNAi技術を使った治療薬として世界で初めて承認されました。
Alnylam社とはAlnylam社はMA州のCambride市を拠点とするRNAi技術を基盤として医薬品開発を行う会社です。
ALNYLAM PHARMACEUTICALS CAMBRIDGE
300 Third Street
3rd Floor
Cambridge, MA 02142
以下の表はAlnylam社の開発品のパイプラインですが、全てRNAi技術を用いた開発品というRNAi技術に特化した会社です。
RNAi治療薬
RNAi（RNA干渉）とは、遺伝子サイレンシングという自然な細胞内プロセスで、今日の生物学および新薬開発において最も有望かつ急速に進歩している研究の最前線の一つです。この発見は「科学における10年に1度の大発見」とも報じられ、2006年のノーベル生理学・医学賞の受賞によって広く知られるようになりました。RNAi治療薬は、疾患の原因となるタンパク質をコード化する遺伝子の前駆体のmRNAを強力に抑制することにより、既存の医薬品が作用する段階よりも上流でその機能を発揮し、それらのタンパク質が作られるのを予防します。これは遺伝疾患やその他の疾患をきたした患者の治療に変革をもたらす可能性のある新たなアプローチです。
遺伝性ATTRアミロイドーシスの治療薬Onpattro遺伝性ATTRアミロイドーシスは、遺伝性で徐々に身体を消耗させ、死に至ることの多い疾患で、TTR遺伝子の変異によって引き起こされます。TTRタンパク質は主として肝臓で生成され、通常はビタミンAの担体となります。TTRの変異により異常なアミロイドタンパク質が蓄積し、末梢神経や心臓といった臓器および組織に損傷を与え、難治性の末梢感覚神経障害、自律神経障害や心筋症の発症に至ります。今回承認されたOnpattroは、変異TTRのmRNAを抑制することによって、変異TTRのタンパク質が作られるのを抑え、症状を抑制します。
参考リンク：
RNAiの現象が初めて線虫で見つかったのが1998年で、そこからその技術が医薬品に応用され承認を受けるまでにかかったのが20年。成功すると信じて開発を進めたAlnylam社は素晴らしいと思います。今後も新しい技術が使った医薬品が、様々な会社からどんどん出てくるのを期待したいですし、そこに貢献できたらなと思います。
